Nuove frontiereIl nostro prossimo hard disk? È il DNA (con cui cureremo anche le malattie neurodegenerative)

La tecnologia è ancora agli albori, ma permette di archiviare dati conservarli per millenni e recuperarli con una accuratezza del 90%. Intanto grazie al silenziamento genico è possibile immaginare di contrastare gli effetti dell’Alzheimer, della Sla e della malattia di Huntington

Angela Weiss / AFP

Volete sentirne una incredibile? Eccovi accontentati: il DNA è un mezzo molto promettente per la memorizzazione dei dati!

Siete ancora lì o siete svenuti?

Tutto ruota intorno a questo benedetto silenziamento genico che la Treccani definisce “un gruppo di fenomeni di inattivazione dell’espressione genica indotti da interazioni fra sequenze di DNA omologhe” e che in soldoni rientra sempre nell’ambizioso progetto di controllare il genoma umano, anche nella speranza di curare le malattie alla fonte.

Ci sono diversi modi per silenziare i geni e quello migliore dipende dalla situazione e dal risultato desiderato, compreso il CRISPR, che non è un giocatore di calcio della Repubblica Ceca ma l’editing del genoma attraverso un intervento di precisione che consente la correzione mirata di una sequenza di DNA, come abbiamo appena visto grazie alla proteina Cas9. Ma sul blog Crispermania possiamo leggere di più: “Per indirizzarla verso il bersaglio prescelto, la proteina Cas9 deve essere equipaggiata con una guida. Si tratta di una breve sequenza di RNA (complementare a quella del sito che si vuole tagliare sul DNA) e funziona come un sistema di posizionamento. Il complesso CRISPR è stato paragonato a un coltellino svizzero multifunzione, dotato di bussola per individuare il punto giusto, morsa per afferrare il DNA, cesoie per recidere. Una volta tagliato, il DNA viene aggiustato dai naturali meccanismi di riparazione della cellula”.

Vabbè, non ci abbiamo capito niente noi che siamo dei geniacci figaccioni, figuratevi voi! Ma fa niente, il principio è che ad Harvard – sotto la guida del super-genetista George Church – hanno utilizzato il CRISPR per archiviare l’immagine di una mano e l’animazione di un cavallo in movimento – come citazione del celeberrimo esperimento fotografico Human and Animal Locomotion di Eadweard Muybridge del 1878. Per poi recuperare l’immagine e la sequenza animata dal genoma con un’accuratezza del 90% (potete trovare i risultati completi sulla rivista Nature).

Pare addirittura che il DNA abbia una “conservabilità” pazzesca, sull’ordine di almeno centomila anni! Tanto che Microsoft, nei primi mesi del 2017, ha dichiarato di prevedere di incorporare un sistema di archiviazione di DNA in uno dei suoi data center entro la fine del 2020! L’archiviazione, come abbiamo visto, non è precisa al 100% ma già oggi è quanto meno rapida, almeno nel recupero dei dati. Ed è ovviamente agli albori per cose serie o addirittura “folli” come un utilizzo in ambito industriale. Ma la capacità di registrare i dati direttamente nel genoma di una cellula apre una serie di nuovi scenari pazzeschi, come, per esempio, quello di aiutarci a comprendere i processi di sviluppo che governano il modo in cui i neuroni si trasformano, nel tempo, in cellule specializzate oppure su come aiutano a tenere traccia dei neuroni che parlano tra loro. Ossia, parliamo di come funzioniamo, mica brustolini! Mentre nel futuro imprecisato tutto ciò potrà consentirci di avere delle “scatole nere” individuali da consultare in momenti chiave, memorie di calcolo aggiuntive oppure ancora, a livello medicale, registrare l’attività delle cellule nel tempo, anche di quelle malate, per combatterle.

A parte l’archiviazione, il sistema CRISPR può anche – o forse è meglio dire soprattutto – permettere di rimuovere i geni esistenti o di aggiungerne nuovi, con implicazioni potenzialmente epocali in ambito medicale.

Il silenziamento genico, a differenza del CRISPR (che si attacca a un gene e lo “ritaglia”), lascia intatto il genoma e si concentra sulla molecola RNA, che trasferisce le istruzioni del DNA alla produzione delle proteine della cellula, per una soluzione tanto fantascientifica nella medicina quanto piena di fallimenti negli ultimi due decenni, tanto che molte aziende farmaceutiche hanno optato per il CRISPR e altre strade genetiche. Fino al 2018. Quando Ionis Pharmaceutical ha annunciato risultati positivi attraverso l’utilizzo del silenziamento genico per la malattia di Huntington, con il farmaco, un oligonucleotide antisenso (ASO), che ha abbassato i livelli di una proteina tossica nel cervello di 46 pazienti in fase iniziale. Ecco che allora il silenziamento genico è tornato in auge come strategia terapeutica, con il colosso farmaceutico Roche che ha rifinanziato lo sviluppo della ricerca con 45 milioni di dollari.

Parliamo di uno stimolo positivo per contrastare una malattia neurodegenerativa che ha affinità con il morbo di Parkinson, la SLA (sclerosi laterale amiotrofica o morbo di Lou Gehrig) e Alzheimer. Ossia malattie devastanti che attualmente non hanno una cura efficace. Il successo – del tutto iniziale, vale la pena ricordarlo – della ricerca di Ionis, che bloccherebbe i disturbi degenerativi del cervello, apre scenari futuri di grande speranza medicale.

Silenziamento genico, CRISPR, eccetera. È la biotecnologia in generale che spinge l’acceleratore sul futuro – migliore – dell’umanità. Dinnanzi a qualcosa di potenzialmente straordinario. E forse la celeberrima frase lunare – «un piccolo passo per l’uomo un grande passo per l’umanità» – ha trovato una collocazione più calzante.

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