«Il coinvolgimento diretto dei pazienti oggi è fondamentale per ascoltare la voce di chi vive in prima persona una patologia, stabilire relazioni di fiducia fra azienda e associazioni, costruire percorsi di cura condivisi». A dirlo è Fulvia Filippini, Public Affairs Country Head di Sanofi, che in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2024,lancia la sua campagna “La Ricerca più Preziosa”. L’obiettivo è dare un proprio contributo di sensibilizzazione su quanto sia fondamentale e preziosa la ricerca scientifica, tanto più quella di lungo periodo ed elevata incertezza come quella dedicata a dare nuove prospettive di cura e di vita a chi convive con una malattia rara (due milioni di persone solo in Italia).
Il video della campagna, disponibile sui canali social di Sanofi e presentato in anteprima il 28 febbraio, nel corso di un evento istituzionale a Roma, gioca sul parallelismo tra la ricerca – talvolta spasmodica – di tutto ciò che è esclusivo, raro e unico, ma spesso effimero, e la ricerca invisibile, silenziosa e costante, che ha più valore di qualsiasi altra, di chi ogni giorno si impegna a dare risposte efficaci per patologie gravi e pericolose per la vita, spesso orfane di trattamenti.
Questa tipologia di ricerca vede impegnata direttamente anche Sanofi, che da oltre quarant’anni si pone la sfida di individuare e sviluppare terapie per diverse malattie rare, con l’obiettivo di migliorare la storia naturale di queste patologie e la qualità di vita delle persone che ne sono affette e delle loro famiglie.
«Sanofi è da sempre fortemente impegnata nella ricerca di soluzioni innovative nelle malattie rare», dice ancora Filippini. «Attualmente, nella nostra pipeline di ricerca contiamo ben tredici progetti su ottantatré dedicati alle malattie rare e alle malattie rare del sangue. Ed è proprio in questo contesto che si inserisce il nostro Integrated patient engagement, con l’obiettivo di integrare maggiormente la visione e i bisogni di pazienti e caregiver per garantire che le loro esigenze siano ben identificate e soddisfatte sin dalle prime fasi di sviluppo delle soluzioni terapeutiche».
Le malattie rare rappresentano un ambito in cui Sanofi ha una lunga tradizione di impegno e ricerca, che risale agli anni Ottanta con lo sviluppo delle prime terapie enzimatiche sostitutive per alcune patologie rare da accumulo lisosomiale da parte della biotech americana Genzyme, successivamente acquisita da Sanofi nel 2011.
Questo impegno, costante nel tempo, ha visto la collaborazione proficua con medici, Istituzioni sanitarie e Associazioni pazienti, consentendo la trasformazione dell’innovazione scientifica in terapie sempre più efficaci per malattie invalidanti, spesso complesse da diagnosticare e trattare, come la malattia di Gaucher, la malattia di Anderson-Fabry, la Mucopolisaccaridosi I, la malattia di Pompe ed il deficit di sfingomielinasi acida o Asmd. Negli ultimi anni, questo impegno si è esteso anche alle malattie rare del sangue, con la disponibilità in Italia del primo anticorpo monoclonale per la porpora trombotica trombocitopenica acquisita.